بقلم أبيجيل جونستون
كان Piqray (Alpelisib) أول تطبيق دوائي جديد (NDA) لكيان جزيئي جديد تمت الموافقة عليه بموجب البرنامج التجريبي لمراجعة الأورام في الوقت الفعلي (RTOR) في 24 مايو 2019. استخدم هذا التطبيق أيضا أداة التقييم (AAid). مع هذين البرنامجين التجريبيين ، جاءت الموافقة على Piqray قبل ثلاثة أشهر تقريبا من الموعد النهائي PDUFA VI في 18 أغسطس 2019. ماذا يعني ذلك؟ حسنا ، هذا يعني أن إدارة الغذاء والدواء (FDA) تأخذ على محمل الجد الحاجة إلى تسريع الأدوية التي تبدو واعدة وقد طورت ونفذت برامج لتحقيق ذلك.
موافقة بيكراي
تم تطوير Piqray بواسطة Novartis وتمت الموافقة على استخدامه مع fulvestrant للنساء بعد انقطاع الطمث ، والرجال ، مع مستقبلات هرمون (HR) إيجابية ، مستقبلات عامل نمو البشرة البشري 2 (HER2) - سلبية ، PIK3CA - متحورة ، سرطان الثدي المتقدم أو النقيلي كما تم اكتشافه بواسطة اختبار معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعد التقدم في أو بعد نظام قائم على الغدد الصماء. استندت الموافقة على Piqray إلى SOLAR-1 (NCT02437318) ، وهي المرحلة 3 ، تجربة عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي ل Piqray plus fulvestrant مقابل الدواء الوهمي بالإضافة إلى fulvestrant في 572 مريضا بما في ذلك النساء بعد انقطاع الطمث ، والرجال ، المصابين بسرطان الثدي الإيجابي HR أو السلبي HER2 أو المتقدم أو النقيلي الذين تقدم مرضهم أو في أو بعد تلقي مثبطات الأروماتاز. أظهرت الدراسة أن المجموعة التي تتلقى Piqray كان لديها أحد عشر (11) شهرا إضافيا قبل التقدم (PFS = البقاء على قيد الحياة بدون تقدم) مقابل المجموعة التي لم تتلق Piqray ولا توجد معلومات حتى الآن عن البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل أو بشكل عام (OS).
الآثار الجانبية Piqray
كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا التي تم الإبلاغ عنها على ذراع Piqray plus fulvestrant هي زيادة الجلوكوز ، وزيادة الكرياتينين ، والإسهال ، والطفح الجلدي ، وانخفاض عدد الخلايا الليمفاوية ، وزيادة غاما غلوتاميل ترانسفيراز ، والغثيان ، وزيادة ألانين أمينوترانسفيراز ، والتعب ، وانخفاض الهيموغلوبين ، وزيادة الليباز ، وانخفاض الشهية ، والتهاب الفم ، والتقيؤ ، وانخفاض الوزن ، وانخفاض الكالسيوم ، وانخفاض الجلوكوز ، ووقت الثرومبوبلاستين الجزئي المنشط لفترات طويلة (aPTT) ، والثعلبة.
جرعة بيكراي
جرعة Piqray الموصى بها هي 300 ملغ (قرصان مغلفان بالفيلم 150 ملغ) تؤخذ عن طريق الفم ، مرة واحدة يوميا ، مع الطعام. عند إعطائه مع Piqray ، فإن الجرعة الموصى بها من fulvestrant هي 500 مجم تدار عن طريق الحقن العضلي في الأيام 1 و 15 و 29 ، ومرة واحدة شهريا بعد ذلك.
تكلفة بيكراي
يبلغ سعر أقراص Piqray 15,500 دولار ، لكن المبلغ الفعلي الذي سيدفعه المريض يعتمد إلى حد كبير على خطة التأمين الخاصة به. اعتمادا على ما إذا كان لديك تأمين تجاري أو خاص ، يمكن أن يتوقع 83٪ من المرضى أن تكلف وصفة Piqray الخاصة بهم ما بين 0 دولار إلى 10 دولارات شهريا. إذا كان لديك تغطية Medicare Part D ، فإن 73٪ من وصفات Piqray ستكلف ما بين 0 دولار إلى 10 دولارات شهريا. أخيرا ، في إطار تغطية Medicaid ، يمكن أن يتوقع 99٪ من المرضى أن تكلف وصفات Piqray الخاصة بهم 0 دولار - 10 دولارات شهريا.
تسمية وصفة طبية Piqray
رواد بيكراي
لقد كنت أتناول Piqray منذ أغسطس من عام 2019 وأنا حاليا أحد مسؤولي مجموعة Facebook للأشخاص الذين يتناولون Piqray ، والتي تشمل الأفراد المصابين بأنواع أخرى من السرطان والأشخاص الذين لديهم طفرة ، PIKC3A ، بدون سرطان. لقد كانت التجارب المختلفة رائعة ، خاصة وأن لدينا العديد من البلدان الممثلة في المجموعة أيضا. ما يمكنني إخبارك به من المجموعة هو أن Piqray له إيجابيات وسلبيات ، تماما مثل أي دواء آخر للسرطان. بالنسبة لأولئك منا الذين وصفوا Piqray كأول في مكاتب أطبائنا ، فإننا نسمي أنفسنا #PiqrayPioneers. كان على معظمنا معرفة كيفية التعامل مع الدواء وآثاره الجانبية إلى حد كبير بمفردنا لأن معظم الأطباء لم يكونوا مجهزين تجهيزا كاملا لمساعدتنا وكانت هذه هدية للمرضى الذين تناولوا Piqray حديثا. لقد رأيت كيف يساعد المرضى بعضهم البعض وكم يجب أن نقدمه لبعضنا البعض في هذه المجموعة وغيرها من مجموعات الدعم. إذا كنت مريضا تتناول Piqray ، فقد قمت بتضمين رابط لمجموعة الدعم أدناه.
الآثار الجانبية Piqray
تطور آخر مثير للاهتمام هو أن إدارة الآثار الجانبية ل Piqray عادة ما تتضمن جلب أشخاص جدد إلى الفريق الذين لا يجيدون عادة السرطانات. نظرا لأن Piqray غالبا ما يسبب ارتفاع السكر في الدم (ارتفاع مستويات السكر) ، فإن معظم الأشخاص الذين يتناولون Piqray يحتاجون إلى زيارة أخصائي الغدد الصماء. أطباء الغدد الصماء هم خبراء في مساعدة المرضى على إدارة نسبة السكر في الدم. ومع ذلك ، ليس عادة في سياق السرطان. بمجرد أن بدأنا نسمع أن أطباء الغدد الصماء بحاجة إلى مزيد من التدريب والمعلومات ، تحولت مجموعة المرضى إلى نوفارتيس وطلبت تطوير تعليم الطبيب للأطباء بخلاف أطباء الأورام فقط. هذا قيد التقدم.
تغييرات نمط حياة Piqray
بالإضافة إلى ذلك ، نظرا لأن تغييرات النظام الغذائي ضرورية (معظمنا على Piqray يلتزم بنظام غذائي كيتو معدل) ويمكن أن تكون تغييرات الوزن مهمة على Piqray ، فإن إشراك أخصائي تغذية ماهر في العمل مع مرضى السرطان كان أيضا إضافة رئيسية للفريق. بالنسبة لي ، نظرا لأن كلا من Piqray والدواء الذي أتناوله للمساعدة في نسبة السكر في الدم ، Jardiance ، يسبب فقدان الوزن ، فقد كافحت من أجل الحفاظ على وزن صحي.
ساعدني التحدث مع أخصائي الغدد الصماء وأخصائي التغذية الجديد في تعديل السعرات الحرارية التي أتناولها لمعالجة فقدان الوزن.
هناك بعض الدراسات الإضافية التي تبحث في الأدوية الأخرى في هذه الفئة ، ولكن في الوقت الحالي ، Piqray هو الدواء الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاستهداف طفرة PIKC3A.
فيما يلي بعض المصادر الإضافية:
مجموعة دعم بيقراي: انضم إلى مجموعة فيسبوك المغلقة وتأكد من ذكر أنك سمعت عنها من Survivingbreastcancer.org!
إرشادات للصناعة: برامج معجلة للحالات الخطيرة - الأدوية والبيولوجيا.
نبذة عن الكاتب:
في عام 2017 ، في سن 38 عاما ، بينما كنت أعيش في أورلاندو ، فلوريدا ، تم تشخيص إصابتي بسرطان الثدي النقيلي في المرحلة الرابعة بعد أن شعرت بوجود ورم في ثديي الأيسر أثناء الرضاعة جنبا إلى جنب مع أولادي ، الذين يبلغون الآن 7 و 5 سنوات. كان صيف عام 2017 مليئا بالعواطف حيث واجهت أربع عمليات جراحية للجسم وحياتي وسط العلاج الكيميائي والإشعاعي. بمجرد أن استقرت الزوبعة قليلا وأكملت نقل موكلي والموظفين في مكتب المحاماة الخاص بي إلى مكتب محاماة آخر ، انتقلت أنا وزوجي وولدان إلى ميامي للعيش مع عائلتي. إذا نظرنا إلى الوراء ، فأنا مندهش من مقدار التغيير ، ومقدار ما تغلبنا عليه كعائلة ، وكيف تكيف الجميع. على الرغم من أنني لا أمارس القانون بنشاط ، إلا أنني أستخدم تعليمي وتدريبي بعدة طرق لمجتمع سرطان الثدي ، وأدافع عن المرضى والمزدهرين. لقد بدأت مؤسستي غير الربحية ، Connect IV Legal Services ، حيث أقوم بتوظيف محامين للقيام بعمل مجاني لمرضى المرحلة الرابعة. أنا أيضا ناشط في العديد من المنظمات المحلية والوطنية ، وأتطوع وأضيف صوتي لتثقيف الآخرين وإقناعهم بالتواصل مع مجتمعي ومساعدته. يمكنك التواصل معي عن طريق التحقق من مدونتي أو www.NoHalfMeasures.blog أو متابعتي على Twitter أو Instagram أو Facebook أو LinkedIn أو YouTube! - أبيجيل جونستون
التعليقات